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De l'espoir pour deux enfants malades

Catherine Pellerin

Le premier traitement pour le syndrome de Morquio a été homologué par Santé Canada. Deux garçons d'une famille du Kamouraska sont atteints de cette maladie génétique, rare et dégénérative.

Cette maladie est encore peu connue et limite considérablement la qualité et la durée de vie des personnes atteintes.

«Ça créé des déformations au niveau des os et de certains tissus. Ça peut poser des problèmes pulmonaires, cardiaques, des choses comme ça», expliquait récemment Pierre Bouchard, le père de Loïc, 8 ans, et Louka, 5 ans, atteints du syndrome de Morquio.

Les principaux symptômes incluent des problèmes respiratoires et cardiaques importants, des troubles de la vision et de l'audition, ainsi qu'une difficulté à marcher nécessitant souvent l'usage d'un fauteuil roulant.

Pierre Bouchard et l'un de ses fils. (Photo TVA Nouvelles)

Premier traitement

Le Regroupement québécois des maladies orphelines se dit heureux de la décision de Santé Canada. Selon l'association, le VIMIZIM(MD) est le premier et seul traitement pharmacologique offert aux patients atteints de la maladie de Morquio de type A.

«Ce traitement salutaire cible la cause sous-jacente de la maladie, et non ses symptômes. Devant cette première option thérapeutique qui a démontré une réduction de la progression de la maladie et une nette amélioration de la qualité de vie des patients dans les essais cliniques, les familles de la Communauté Morquio du Québec demandent l'accès urgent et rapide au médicament VIMIZIM(MD)»

Une quarantaine de personnes au Québec sont atteintes de cette maladie. Le syndrome de Morquio touche environ 3000 citoyens dans le monde.

Québec interpellé

«L'approbation de VIMIZIM(MD) par Santé Canada est une très bonne nouvelle pour les familles aux prises avec la maladie de Morquio. La quarantaine de patients estimés au Québec doit y avoir accès», affirme Gail Ouellette, généticienne et directrice générale du RQMO.

«Le Regroupement québécois des maladies orphelines et la Communauté Morquio du Québec demandent au gouvernement du Québec de permettre l'accès à ce médicament aux patients le plus rapidement possible. Le temps est important; le plus tôt les patients débuteront leur traitement, plus l'impact sera grand sur leur santé», ajoute Gail Ouellette.

«Les résultats obtenus lors des essais cliniques avec le VIMIZIM(MD) sont très encourageants pour les gens atteints de la maladie de Morquio. Il s'agit de la seule thérapie ciblant de façon précise le mécanisme biologique causant cette maladie», mentionne Bruno Maranda, médecin généticien, chef du service de génétique médicale du CHUS et investigateur des essais cliniques sur VIMIZIM(MD).

«Jusqu'à présent nous ne pouvions qu'observer les manifestations évolutives de la maladie et en limiter les effets, alors que maintenant, nous pourrons tenter de ralentir la progression de la maladie», avance Bruno Maranda.